اخبار و مقالات

در 22 نوامبر2022،  FDA اولین ژن درمانی در جهان برای هموفیلی B را تأیید کرد.

 این دارو که توسط شرکت بیوتکنولوژی هلندی uniQure ساخته شده است؛ Hemgenix نام دارد و دارای قیمت 3.5 میلیون دلاری برای هر استفاده خواهد بود.

از انجایی که برای بیماران هموفیلی B شدید، هزینه درمان در طول زندگی می تواند تا 20 میلیون دلار برای هر نفر باشد می توان گفت که هزینه این دارو مقرون به صرفه هست.

هموفیلی B یک بیماری ژنتیکی است که بیشتر در مردان دیده می شود و دلیل بروز این بیماری یک جهش ژنتیکی در کروموزوم X است و به دلیل کمبود سطح پروتئینی به نام فاکتور IX (فاکتور انعقادی 9) ایجاد می شود که برای لخته شدن خون وتوقف خونریزی مورد نیاز است.

بیماران هموفیلی ممکن است پس از آسیب، جراحی یا کار دندانپزشکی خونریزی طولانی یا شدید داشته باشند و برخی ممکن است خونریزی خود به خودی بدون علت مشخص داشته باشند.

Hemgenix به صورت داخل وریدی و یک بار مصرف تزریق می شود و از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می شود، که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و موجب افزایش  فاکتور IX  می شوند.

از عوارض جانبی گزارش‌شده در این پژوهش، حدود ۱۰ درصد مربوط به ژن‌درمانی و ۲۴ درصد مربوط به سرکوب سیستم ایمنی بوده است. در یکی از شرکت‌کنندگان که دُز بالایی دریافت کرده بود نیز لخته خونی مشاهده شد.

افزایش آنزیم های کبدی ، سردرد و علائم مشابه آنفولانزا از دیگر عوارض جانبی هست.